"A Atrofia Muscular Espinhal (SMA) é a doença mais comum entre os chamados doenças raras. Seu curso é dramático e termina em morte. Até agora, só podíamos cuidar de pacientes com SMA. Agora temos uma terapia que inibe os sintomas clínicos e a progressão da doença em todos os tipos de SMA. Infelizmente, não está disponível para todos os pacientes ”, disse o Prof. dr hab. Barbara Steinborn durante o VI "Weekend with SMA" deste ano.
Atrofia Muscular Espinhal (SMA -ang.A atrofia muscular espinhal é uma doença genética crônica que danifica irreversivelmente os neurônios motores da medula espinhal, responsáveis pelo desenvolvimento e função de todos os músculos esqueléticos. Os sintomas incluem: fraqueza do músculo esquelético, paresia motora, distúrbios de deglutição e insuficiência respiratória. O SMA vem em 4 tipos principais de I a IV. Cada um tem diferentes sintomas e curso, mas cada um acaba levando à morte. Cerca de 700 pessoas com SMA vivem na Polônia.
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Sobre o tratamento e viagens com SMA
Todos os anos, poloneses com SMA - crianças, adolescentes e adultos, junto com seus familiares, cuidadores e especialistas - médicos, psicólogos, nutricionistas e reabilitadores se encontram durante os chamados “Fim de semana com SMA”. O congresso, que é o segundo maior da Europa e o terceiro maior do mundo neste projeto educacional e de integração, é organizado pela Fundação SMA. O "Fim de semana com a SMA" deste ano foi realizado de 23 a 25 de agosto em Varsóvia sob o patrocínio honorário da esposa do Presidente da República da Polônia, Agata Kornhauser-Duda, e o patrocínio da mídia de Poradnikzdrowie.pl.
No primeiro dia do encontro, foram realizados simultaneamente um seminário sobre SMA para especialistas da área médica e workshops para pessoas com SMA e seus familiares. Durante o seminário, médicos, fisioterapeutas, especialistas do exterior e representantes de organizações não governamentais conheceram os padrões mais recentes no tratamento e cuidado de pacientes com SMA. Ao mesmo tempo, pacientes com SMA e seus acompanhantes, incl. assistiram a shows de bocha, praticavam pilates e ouviam palestras sobre trabalho, viagens e cotidiano com a SMA, além de convivência, comunicação e relacionamento com parceiros.
Oficinas temáticas em técnicas não invasivas para remoção de secreções do trato respiratório, métodos de lidar com infecções em casa, profilaxia da coluna para cuidadores que precisam mover pessoas com SMA, técnicas de respiração e relaxamento - também no terceiro dia do encontro de SMA.
Temos um avanço no tratamento
O segundo dia do "Weekend with SMA" foi dominado por um debate com a participação de eminentes especialistas e representantes de instituições estatais sobre a nova terapia de SMA já disponível nos EUA e em muitos países europeus e sobre a criação de um melhor acesso ao tratamento de SMA na Polónia.
- Temos uma verdadeira revolução no tratamento da SMA. Finalmente, temos uma terapia que salva vidas. Previne o desenvolvimento dos sintomas clínicos da doença em pacientes de todas as idades, crianças e adultos, e com qualquer tipo de SMA. A terapia é registrada e segura, e os centros neurológicos poloneses estão preparados para o tratamento, mas estamos aguardando as ações vinculantes do Ministério da Saúde quanto ao reembolso, pois a terapia é muito cara - disse o Prof. dr hab. Barbara Steinborn do Departamento e Clínica de Neurologia da Idade do Desenvolvimento da Universidade Médica de Poznań.
- E é importante que o paciente receba tratamento o mais cedo possível para evitar o desenvolvimento de doenças e morte. Nos países onde o programa de acesso aberto EAP foi introduzido, a terapia já entrou no sistema de reembolso - acrescentou o Prof. dr hab. Anna Kostera-Pruszczyk, do Departamento e Clínica de Neurologia do Hospital Universitário Central de Varsóvia.
O vice-ministro da Saúde, Józefa Szczurek-Żelazko, que participou no debate, garantiu aos participantes do “Fim de semana com a SMA” que se realiza em abril deste ano. A comissão econômica já está em negociações com a empresa que produz um preparo para pacientes com SMA. O Ministério da Saúde está empenhado em chegar a um acordo. O departamento tomará uma decisão de reembolso após o comitê apresentar suas regras.
Não podemos esperar. Estamos indo embora.
Os participantes do debate falaram também de outras soluções que permitem aos pacientes com SMA o acesso ao diagnóstico precoce e ao tratamento coordenado. - O sonho dos neurologistas pediátricos é rastrear recém-nascidos para SMA como parte dos testes de rastreamento existentes. Graças ao rastreamento, poderemos “pegar” crianças com SMA mais rápido, iniciar uma nova terapia nelas mais rapidamente e prevenir o desenvolvimento da doença - disse o Prof. Barbara Steinborn.
Os centros de referência da SMA localizados em cada voivodia também são necessários para que os pacientes não tenham que se deslocar de um extremo do país para outro, que também realizará ensaios clínicos de novas terapias. Também é importante criar uma lista nacional e acessível de especialistas no tratamento e cuidado de pacientes com AME, para que eles não percam tempo procurando os especialistas adequados.
- Estamos aguardando o reembolso da nova terapia para que as famílias polonesas não tenham que emigrar para o exterior em busca de tratamento para seus filhos, ou aguardar sua morte. No entanto, não vemos SMA no Programa Nacional de Tratamento de Doenças Raras, em que o trabalho se desenvolve há muitos anos. A razão é simples - não temos tempo para isso - disse Kacper Ruciński, presidente da Fundação SMA. - Precisamos de um programa de referência para SMA que possa ser replicado em outras doenças raras.
